메디칼타임즈=허성규 기자지오영(대표 조선혜 회장)은 지난해 총 9만 9,582개의 희귀필수의약품 공급을 완료했다고 7일 밝혔다.지오영은 아스트라제네카(AstraZeneca), 레코르다티(Recordati) 코리아 등 글로벌 제약회사의 희귀의약품 국내 유통을 맡고 있다. 삼성바이오에피스의 희귀질환 치료제도 최근 공급을 시작했다.지오영 천안물류센터 전경희귀의약품은 온도나 습도에 민감해 철저한 관리가 없으면 보관 및 배송 시 제품 손상이나 변질 우려가 있다. 중증환자들의 효과적인 질병 치료를 위한 적시공급 역시 중요한 요소다.지오영은 업계 최고 수준의 콜드체인 설비와 국내 1위 의약품 유통 노하우를 더해 민간은 물론, 공공영역에서도 희귀의약품 공급 실적을 쌓아가고 있다.지오영은 지난해부터 식품의약품안전처 산하기관 한국희귀·필수의약품센터의 냉장 및 마약류 의약품 등의 보관·배송 위탁사업을 수행 중이다.냉장 33종·상온 55종·마약류 3종 등 한국희귀·필수의약품센터가 해외에서 들여온 91개 품목의 희귀의약품을 신속하고 안정적으로 공급하며 환자들의 치료 기회 확대에 기여하고 있다.희귀질환은 환자 수가 2만 명 이하거나 진단이 어려워 유병 인구를 파악하기 어려운 질환이다. 국내에서는 현재 총 1,248개의 질환을 희귀질환으로 분류하고 있다. 지난해에도 83개 질환이 새로 추가되는 등 매년 증가하는 추세다.  전 세계적으로는 약 7,000여 종의 희귀질환과 3억 5천만명 이상의 유병인구가 있는 것으로 추정된다. 이는 전 세계 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환자를 합한 것보다 두 배 이상 많은 숫자다.글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 전 세계 희귀의약품 매출은 지난해 1,680억 달러(약 236조원)에서 2028년 2,710억 달러(약 369조원)까지 연평균 10%의 성장이 예상된다.시장 규모가 크게 확대됨에 따라 가팔랐던 성장세가 조금씩 둔화할 것이란 시각도 있지만, 2028년 기준 매출 상위 10개 제품군의 총 판매액만 570억 달러(78조원) 이상으로 전망되는 등 희귀의약품 시장은 여전히 '니치버스터(Nichebuster, 거대 틈새시장)'로 불리고 있다.실제로 글로벌 대형 제약사들의 희귀의약품 개발도 활발하다. 2028년 세계 희귀의약품 매출 상위 3개사 가운데 하나로 예상되는 존슨앤드존슨의 경우, 전체 매출에서 희귀약이 차지하는 비율이 2022년 27%에서 2028년 46%까지 무려 19%p 대폭 늘어날 것으로 관측된다.  지오영 조선혜 회장은 "희귀의약품 공급은 사회적 안전망 확대에 기여한다는 측면에서 매우 중요한 공적 성격을 갖는 사업"이라며 "향후에도 환자들의 건강 증진을 위해 원활한 희귀의약품 공급에 사명감을 갖고 최선을 다할 것"이라고 말했다. 

메디칼타임즈=임수민 기자기등재약 상한금액 2차 재평가에 따른 약가 인하가 오는 3월부터 시행된다. 많은 약제가 인하 대상이기 때문에 약국가와 유통, 회사 등 혼선을 최소화하고 사전에 준비할 수 있는 시간을 마련하기 위한 조치로 보인다.보건복지부는 기등재 제네릭 기준·요건 상한금액 2차 재평가에 따른 약가인하를 오는 2월 고시한 뒤 3월 1일 자로 시행한다고 밝혔다. 보건복지부 보험약제과 관계자는 전문기자협의회를 통해 기등재 제네릭 기준·요건 상한금액 2차 재평가에 따른 약가인하를 오는 2월 고시한 뒤 3월 1일 자로 시행한다고 밝혔다. 이번에 발표할 기등재약 약가 인하 품목이 약 1000여개다.기등재약 상한금액 재평가는 자체 생물학적 동등성 시험 수행과 등록된 원료 의약품 등 2개 조건을 충족했는지에 따라 약가를 조정하는 제도. 지난 1차 재평가를 통해 7677개 약제의 상한금액이 인하된 바 있다.복지부는 지난 1차 평가 당시 고시 후 유예기간 5일을 부여했는데, 현장에서 이에 대한 불만이 터져 나왔다.복지부 관계자는 "지난 기준요건 1차 재평가 때는 사용량-약가연동 협상에 의한 약가인하가 겹쳐서 고시일은 9월 1일이었지만 시행은 9월 5일로 고지한 바 있다"며, "하지만 5일은 너무 짧았다는 민원이 있었고, 약사회에서 한 달은 줘야 한다고 요구했다"고 설명했다.한편, 작년 시행된 시장형 실거래가 조사에 의한 약가 인하는 검토가 진행 중으로, 시행 시기는 미정이다.약제 실거래가 조사는 약제 실거래를 반영해 상한금액을 내리는 사후 관리제도로 2년마다 한 번씩 실시 중이다.실거래가 조사 대상 의약품은 2만3504개 품목으로 퇴장방지의약품, 마약희귀약 등 기타 제외대상 포함 약제는 2839개(중복 배제) 규모다.복지부 관계자는 "필수의약품이나 수급불안정 의약품 등의 이슈를 포함한 검토가 아직 완료되지 않아 실거래가 약가인하 시행 시기를 확정하지 못했다"고 설명했다.

메디칼타임즈=이지현 기자보건복지부가 기등재약 재평가에 따른 약가인하 시점을 연기한다. 14일 보건복지부 전문기자협의회가 보험약제과 관계자를 통해 확인한 결과, 내년 1월 시행 예정이었던 '기등재약 상한금액(기준요건) 재평가'와 '실거래가 조사 약가인하' 시행 시기를 연기한 것으로 확인됐다.  배경은 내년 1월부터 재평가 및 약가인하 시행과 관련 기준요건 재평가 검토가 끝나지 않았기 때문이다.복지부는 내년 1월 예고한 기등재약 상한금액(기준요건) 재평가'와 '실거래가 조사 약가인하 시점을 연기하기로 했다. 이는 한 달 새 수천 품목의 약가인하 사태로 업계 혼란을 방지하기 위한 정부의 조치인 셈이다.앞서 기준요건 1차 재평가 당시 사용량-약가연동 협상에 의한 약가인하와 겹치면서 9월 1일 고시일 발표를 했지만, 실제 적용은 9월 5일로 연기한 바 있다.현재 2차 기준요건 재평가 대상 품목은 6000여개이며 이중 위탁품목 등 기준요건을 충족하지 못한 약제의 경우 현재 금액의 85%로 인하될 예정이다.또 실거래가로 인하되는 약제 대상도 공개되지 않은 상태이지만 2년전 3000여 품목이 인하된 사례가 있는 것을 고려할 때 유사한 규모가 될 전망이다. 만약 이대로 시행되면 연초부터 제약업계는 물론 약국가까지 상당한 파장이 예상되는 사안. 하지만 이번 정부의 조치로 시점이 늦춰지면서 일단은 한숨을 돌릴 수 있게 됐다.기등재약 상한금액(기준요건) 재평가는 자체 생물학적 동등성 시험 수행과 등록된 원료 의약품 등 2개 조건을 충족했는지에 따라 약가를 조정하는 제도. 지난 1차 재평가를 통해 7677개 약제의 상한금액이 인하된 바 있다.현재 경구용 제제, 주사제 등 생동 확대 품목을 대상으로 2차 재평가를 진행 중으로 당초 계획대로 내년 1월 시행할 경우 상당한 파장이 예상되는 상황이었다.약제 실거래가 조사는 약제 실거래를 반영해 상한금액을 내리는 사후 관리제도로 2년마다 한번씩 실시 중이다. 실거래가 조사에 따른 약가인하 시행 시기 또한 내년 1월 1일로 예상했지만 이 또한 지연될 가능성이 높아지면서 실거래가 조사 약가인하도 함께 연기될 예정이다.실거래가 조사 대상 의약품은 2만3504개 품목으로 퇴장방지의약품, 마약희귀약 등 기타 제외대상 포함 약제는 2839개(중복 배제)규모다. 제약업계 관계자는 "기등재약 재평가, 실거래가 약가인하제가 연기됨에 따라 관련 제약사들이 한숨을 돌리게 됐다"면서 "약국가 또한 우려가 높았는데 일단 큰 짐을 덜게 됐다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자광동제약이 프리미엄 백신과 희귀질환 의약품 라인업을 확대하며 전문의약품 시장 영향력을 확대하고 있다.그동안 굳어져 왔던 '식품회사'라는 이미지를 탈피, 전통 제약사의 입지 강화에 나선 것인데 최근에는 '약가 전담팀'까지 꾸려 시스템 강화에 나선 것으로 나타났다.대상포진 백신 싱그릭스와 자궁경부암 백신 가다실9의 홍보물이다. 프리미엄 백신을 도입한 대부분의 병‧의원은 이들 두 백신 홍보물을 동시에 안내하는 것이 일반적이다. 광동제약은 내년부터 국내 대표적인 두 고가 프리미엄 백신 영업, 마케팅을 도맡게 됐다.3일 제약업계에 따르면, 최근 광동제약은 한국MSD와 인유두종바이러스(HPV·Human Papilloma Virus) 백신 '가다실·가다실9'의 코프로모션(Co-promotion) 계약을 체결했다. 이번 계약에 따라 광동제약은 내년부터 그동안 HK이노엔이 맡아오던 '가다실·가다실9'의 국내 마케팅 및 유통을 공동으로 진행한다.특히 가다실9의 경우 국내 도입된 주요 매출 중 가장 큰 매출이 발생하는 프리미엄 백신 품목이다.  실제로 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 가다실9의 지난해 매출액으로 1170억원을 기록한 후 올해 3분기까지 802억원을 국내 임상현장에서 거둬들였다. 지난해의 경우 백신 공급가격 인상이 반영된 결과로 올해까지 병‧의원에서 한 해 1000억원이 넘는 매출액을 거둘 것으로 기대되고 있다.가다실‧가다실9를 품은 광동제약이 주목되는 것은 기존에 갖고 있던 백신 라인업 때문이다.올해 본격적으로 GSK의 대상포진 백신 싱그릭스의 영업‧마케팅을 벌이고 있다는 점이다. 싱그릭스의 경우도 출시 이후 단숨에 국내 대상포진 백신 시장 매출 1위에 자리하고 있다. 싱그릭스의 올해 3분기 매출의 경우 274억원이다.동시에 광동제약은 기존 GSK 4가 인플루엔자(독감) 백신 '플루아릭스 테트라(Fluarix tetra)'를 판매 하는 상황에서 모더나의 코로나 백신의 마케팅도 함께 벌이고 있다. 임상현장에 따르면, 플루아릭스 테트라의 경우 국내 공급 중인 독감 백신 중 가장 공급가가 높은 품목으로 평가된다. 대한내과의사회 곽경근 총무부회장(서울내과)는 "지역 차이인지는 모르겠지만 아직까지 특정 제약사 독감 백신을 선택해서 접종을 원하는 환자는 드물다"면서도 "강남 위주로는 공급가가 고가인 백신은 프리미엄 백신이라고 이름이 붙여서 접종이 이뤄지고 있다"고 전했다.다시 말해, 국내 병‧의원에 공급되는 자궁경부암부터 대상포진, 독감, 코로나 백신 등 전 영역에 걸쳐 주요 글로벌 제약사들의 백신 영업‧마케팅을 맡은 셈이다. 그동안 글로벌 제약사들과 협업한 노하우와 병‧의원 영업망을 인정받은 것으로 풀이된다.  희귀의약품에 '약가' 전담인력 구축까지또한 주목받고 있는 점은 광동제약이 최근 희귀의약품 라인업도 확대하고 있다는 것이다.지난 7월 광동제약은 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 '키에시(CHIESI Farmaceutici)'의 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매∙유통 권리 계약을 체결했다. 계약 제품은 희귀질환인 레베르시신경병증에 적응증을 가진 '락손(Raxone)'과 파브리병 치료제인 '엘파브리오(Elfabrio)', 알파-만노시드 축적증 치료제인 '람제데(Lamzede)' 총 3종의 글로벌 신약들이다.광동제약은 이탈리아의 희귀의약품 전문기업 '키에시(CHIESI Farmaceutici)'로부터 희귀의약품을 도입했다. 여기에 약가 전담인력을 영입하며 기존에 없던 전담팀을 구성했다. 락손은 심각한 시력소실을 유발하는 희귀질환인 레베르시신경병증에 적응증을 가진 오리지널 의약품으로 현재까지 제네릭이 없는 품목이다. 광동제약은 락손의 국내 유통을 위한 준비를 이미 마친 상태다.두 번째 엘파브리오는 신부전과 발작, 심장질환으로 조기 사망을 초래할 수 있는 유전질환 파브리병에 효능을 지니고 있다. 람제데는 알파-만노시드 축적증에 승인된 유일한 치료제로 2022 국가임상시험지원재단(KoNECT)이 선정한 '국내도입이 시급한 글로벌 신약' 5위에 선정된 바 있다.아울러 홍콩 제약사 '자오커(Zhaoke Ophthalmology)'로부터 소아근시 신약후보물질 'NVK002'를 도입하는 등 희귀의약품 전문 제약사로서의 역량을 확대해나가고 있다.최근에는 희귀의약품 확대와 함께 허가와 급여 등재 등의 업무를 도맡을 약가 전담 인력까지 영입하며 전담팀까지 꾸리는 등 이전과 다른 행보를 보이고 있다. 마켓엑세스(MA) 및 정책, 대관 담당 조직을 마련한 것이다.이를 두고 제약업계에서는 전통 제약사로서의 광동제약 입지를 강화하기 위한 포석으로 평가했다. 기존 전문의약품 외 '식‧음료' 등의 매출이 높은 탓에 상대적으로 과소평가된 전문 제약사로서 입지를 강화, 인식을 개선시키겠다는 기업 리더의 의중이 반영됐다는 분석이다.익명을 요구한 한 국내 제약사 임원은 "광동제약이 약가 업무를 전담으로 하는 인력을 영입하고 전담팀을 꾸린 것은 처음인데다 주요 글로벌 제약사 프리미엄 백신 및 희귀의약품까지 올해 도입했다"며 "기존 전문의약품 라인업에 더해 새로운 품목을 도입하는 점은 의미가 있다"고 말했다.그는 "전통제약사로서의 입지를 강화하고 기존 식‧음료 매출이 의지해오던 기업의 이미지를 개선하려는 포석같다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=박양명 기자의약품의 급여권 진입 절차를 단축하기 위한 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 1호가 정해졌다. 총 2개의 약제가 이름을 올렸으며 모두 소아 희귀질환 치료제다.26일 전문기자협의회 취재 결과, 보건복지부 보험약제과는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 약제로 소아 희귀질환치료제 2품목을 선정하고 제도 관련 조직에 안내했다.신경모세포종 치료제 콰르지바주(디누툭시맙, 레코르다티)와 진행성 담즙 정체증 치료제 빌베이(Bylvay, 오덱비시바트, 입센)가 그 주인공이다.자료사진. 복지부는 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 대상 약제 2개를 선정해 안내했다.콰르지바주는 이탈리아 제약사 레코르다티가 생산하고 있는 약으로 한국희귀필수의약품센터가 국내에 공급하고 있다. 고위험 신경아세포종이 있는 12개월 이상의 소아 환자에게 쓸 수 있는 주사제다.빌베이는 생후 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 환자의 소양증을 개선하기 위한 치료제다. 2021년 7월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 유럽에서는 생후 6개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로 승인받았다. 올해 초 프랑스 제약사 입센은 빌베이를 갖고 있던 알비레오사를 인수했다.복지부는 그동안 허가신청과 급여평가, 약가협상을 병행하는 시범사업을 추진해왔다. 고가약이 급여권에 진입하기까지 절차가 복잡하고 기간도 길다는 지적이 이어지자 허가부터 급여, 약가협상까지 동시에 하는 시도를 한 것. 윤석열 대통령도 초고가약 신속 등재 및 급여확대를 대선 공약으로 내걸었던 만큼 시범사업을 속도를 내는 모습이었다.제약사가 식품의약품안전처에 허가 신청을 낸 직후 건강보험심사평가원이 급여 평가를 실시하고 있는 '허가-평가 연계제도'에다 건강보험공단이 하는 약가협상까지 더해 본격 급여 진입까지 기간이 상대적으로 짧아지게 됐다. 이들 단계는 통상적인 신약 평가 수준과 같은데 현재는 식약처 허가 후 급여 평가와 약가협상까지에만도 210일이 걸린다.시범사업 대상은 올해 식약처에 허가 신청 예정이며 기대여명이 1년 미만인 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 하는 의약품이다. 국내외 제약사에서 10여개 의약품에 대해 신청서를 낸 것으로 알려졌다.복지부는 "질환의 중증도, 대체약제 유무, 치료 효과 여부, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 시범사업 대상 약제를 선정했다"라며 "제약사가 식약처에 품목허가 신청을 하는 시점부터 개시하며 제약사는 대상 약제의 혁신제품 신속심사(GIFT) 지점 절차를 선행해야 한다"고 설명했다.그러면서 "올해 하반기 수요 조사를 추가로 거쳐 2차 사업 대상을 선정할 예정"이라며 "1차 수요 조사에 포함돼 검토한 약제도 2차 대상 약제로 선정할 수 있다. 사업 시행 관련 논의를 위한 실무협의체는 7~8월 경 개최할 예정"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박상준 기자20년만에 개발된 희귀질환인 신경교종 치료제가 임상 3상 시험에서 유효성을 입증했다.4일 미국임상종양학회(ASCO)에서 공개된 INDIGO 연구에 따르면, 무진행 생존율을 월등히 개선시키는 것으로 나타났다.공개된 데이터에 따르면 세르비에는 보라데시닙의 무진행생존기간은 27.7개월이었고, 위약군은 11.1개월로, 질병진행 및 사망위험을 73%나 낮춘 것으로 나타났다.또한 다음 치료까지의 시간도 늦추는 것으로 위약군은 17.8개월이었던 반면에 보라시데닙의 아직 도달하지 않아, 약물반응이 오래동안 지속되는 것을 확인했다.다만 약물의 간독성 문제는 관리해야할 숙제로 보여진다. 이번 연구에서 보여진 각종 간수치가 월등히 높게 나온 것. 알라닌아미노전달효소(38.9% vs 14.7%) 아스파르테이트아미노전달효소(28.7% vs 8.0%), ALT(9.6% vs 0%)에서 최대 10가량 높았다.한편 INDIGO 연구는 IDH1/2 잔존 또는 재발성 IDH 돌연변이 저등급 교종 환자를 위한 단독요법으로 보라시데닙(vorasidenib)을 평가하는 중추적 임상 3상으로 앞서 세르비에는 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한바 있다.연구를 발표한 인고 멜링노프 박사(메로리얼 슬론케터링 신경종양학)는 "저등급 신경교종 치료제가 없어 많은 환자들이 고통속에서 살아야했다"며 "이번에 나온 보라데시닙은 20년만에 나오는 신경분야 희귀약제인데다 결과도 좋아 앞으로 많은 환자들이 치료받을 수 있게 됐다"고 평가했다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국에서 지난 10년(2012-2021)간 허가된 희귀의약품(136개)의 급여율은 52.9%로 해외 대비 낮은 수준에 그쳐 제도개선이 필요하다는 지적이 제기됐다.한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 '우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'를 바탕으로 희귀질환 및 희귀질환치료제의 특성을 고려한 제도 개선의 필요성을 강조했다.이 결과는 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수가 연구 책임을 맡아 작년에 진행한, '우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'를 통해 희귀의약품 지정 및 시판을 나타내는 사용 가능성과 급여등재 및 의료비 지원 등의 보험 제도인 접근 가능성 분석결과를 토대로 발표된 바 있다.해당 연구에는 한국에서 희귀의약품과 희귀질환치료제를 각각 정의하고, 그에 대한 지위 및 혜택을 다르게 부여하고 있어 희귀의약품으로 허가된 의약품일지라도 급여 평가과정에서는 제도의 혜택을 받지 못하는 불합리한 상황이 발생하고 있다고 지적했다.먼저 한국에서 지난 10년(2012-2021)간 허가된 희귀의약품(136개)의 급여율은 52.9%로 이를 유사 연구결과와 비교했을 경우 독일(93%), 프랑스(81.1%)에 비해 상당히 낮은 수준으로 나타났다.또 희귀의약품 또는 항암제가 국내에서 허가받아 급여까지 소요되는 기간이 평균 27.4개월로 프랑스가 19.5개월, 이탈리아 18.6개월 걸리는 것에 비해 비교적 오래 걸린다는 점에 주목했다.이와 함께 한국에서 허가된 136개의 희귀의약품을 산정특례 분류에 따라 급여율을 분석한 결과 희귀질환치료제(51.1%)와 산정특례 미지정 품목(33.3%)은 항암제(57.6%)보다 낮은 급여율을 나타낸 것이 확인됐다.즉, 산정특례대상으로 지정된 희귀질환에 해당하는 희귀의약품이 환자에겐 본인부담을 줄여주는 제도지만 산정특례 대상 질환이 아닐 경우 보험급여 등재에 장애물로 작용하고 있다는 것.아울러 보고서에는 희귀의약품의 접근성을 높이기 위해서는 산정특례대상 여부와 상관없는 등재제도 개선의 필요성도 언급됐다.한국의 희귀의약품 지출 비율 또한 3.6%로 OECD 중간값 6.8%에 비해 낮은 수준으로 OECD 국가 중 하위권으로 희귀의약품에 대한 재정적 투자 또한 필요하다는 의미다.해당 보고서에서 이종혁 교수는 우리나라의 희귀의약품 접근성 향상을 위해 ▲희귀의약품과 희귀질환치료제의 개념 재정립 ▲고가희귀질환치료제의 급여를 위한 건강보험 지출 비중 확대 ▲희귀질환치료제의 보장성 향상을 위한 약가제도 제도개선 ▲경제성 평가 면제제도 대상 확대 및 ICER threshold 상향을 통한 치료보장성 확대 ▲제도 내에서 해결되지 않는 희귀질환치료제에 대해 기금 조성 등의 5가지 방안을 제시했다.KRPIA는 "희귀의약품으로 허가받았으나, 보험등재가 되지 않아 여전히 사용할 수 없는 불합리한 상황이 발생하지 않도록 희귀/난치질환 산정특례대상 질환 여부와 상관없이 경제성평가면제나 위험분담제 등 약가제도 안에서 검토될 수 있도록 제도개선이 필요하다"고 제언했다.또 KRPIA는 "희귀질환치료제의 급여 시 과도하고 중복적인 급여기준에 대한 규제를 완화해 OECD 국가 중 하위권인 희귀의약품 지출 비율을 확대해 환자들의 치료제 접근성을 강화해야 한다"고 덧붙였다.한편, 관련 연구는 최근 'Effect of the copayment reduction system on accessibility to orphan drugs in South Korea'(2023년 3월 20일 발표) 제목으로 온라인 저널(Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research)에도 게재됐다. 

메디칼타임즈=이지현 기자보건복지부가 경제성평가 자료제출 면제 대상을 만18세 이하 소아환자로 국한키로 했다. 앞서 성인 환자까지 확대하자는 의견이 제기됐지만 복지부는 원안대로 소아환자로 가닥을 잡았다.적용 시점은 내달 중 행정예고가 마무리되면 연내 적용이 가능하지만 복지부는 외국약가 참조기준 개선과 이를 함께 적용할 예정으로 내년 1월로 늦어질 전망이다.복지부 오창현 과장은 소아 희귀약 경평면제 대상을 소아환자로 제한한다고 밝혔다.복지부 오창현 보험약제과장은 29일 전문기자협의회와의 간담회에서 소아 희귀약 경평면제와 더불어 외국약가 참고기준 개선방안 추진 계획을 밝혔다.오 과장은 국회 및 제약사에서 성인까지 경평면제 대상을 확대해달라는 요구가 있었지만 소아환자로 국한해 적용키로 했다는 입장을 분명히했다.앞서 윤석열 정부는 의약품 접근성을 강화한다는 취지로 희귀의약품에 대한 경평 면제를 국정과제로 채택한 바 있다.현재는 암, 중증질환 등 생명과 직결된 질환에 한해 경제성평가 자료 제출을 면제하고 있다. 이를 만18세 이하의 소아환자에 대해서는 삶의 질이 현격히 떨어지는 희귀질환의 경우까지 포함키로 했다. 그러자 성인환자까지 추가적으로 확대해야 한다는 여론이 급부상했다.앞서 열린 국감에서도 희귀질환 경평면제 대상을 성인환자까지 확대하는 방안을 검토해야 한다는 주장이 거듭 나온 바 있다.하지만 복지부는 원안을 고수하기로 했다.다만, 올해 안에 제약시장에 반영하는 것은 어려울 전망이다. 복지부는 희귀질환 경평면제 시점을 캐나다, 호주 등 외국약가 참조기준 개선 적용 시점과 맞출 예정이기 때문이다.오 과장은 "경평면제 관련 행정예고는 했는데 참조국가 기준 개선까지 개정안에 모두 포함돼 있어서 한번에 진행할 예정"이라고 말했다.그는 성인환자까지 확대 요구가 높았던 부분에 대해서는 "검토는 하지만 소아 희귀질환 약제이기 때문에 현재 우선순위는 소아환자로 봐야한다"고 설명했다. 그는 실제로 약가 협상 세부평가기준에 소아희귀질환 약제 관련해 '적응증 소아에게 사용될 경우'로 명시하고 있다는 점을 강조했다.또한 개정안에서 대상환자가 소수일 때 ①대체 가능한 치료법(약제)가 없는 경우 ②치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우 ③소아에 사용하는 약제로 치료적 위치가 동등한 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하는 경우 등으로 제시하면서 오히려 문턱이 높아졌다는 우려에 대해서도 입장을 밝혔다.그는 "해당 개정안은 소수 질환 약제에 대한 근거를 명확히 하고자 한 취지"라며 "약평위 심의에서 질환 중중도를 고려해 평가할 예정이라고 답한 바 있다. 하지만 약평위에서 200명에 국한하지 않고 초과하더라도 중증도 고려해 합리적으로 판단할 것이라고 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 조건부 허가와 우선심사 대상이 중증질환치료제 및 희귀의약품으로 규정된다. 또 조건부 허가 의약품은 매년 임상시험 실시상황을 보고해야 한다. 19일 식품의약품안전처는 조건부 허가·우선심사 세부 규정 마련 등을 주요 내용으로 하는 의약품 등의 안전에 관한 규칙 일부개정안을 입법예고했다. 이번 개정안은 지난 7월 20일자 개정 약사법에서 위임한 사항에 대한 세부기준 등을 규정하기 위해 마련했다. 주요 개정안은 ▲조건부 허가와 우선심사의 대상·절차 규정 ▲품목허가·신고 심사 결과 공개 대상·절차 규정 ▲해외제조소 등록 대상 원료의약품 범위 추가 ▲임상시험 실시기관 지정 의료기관의 검체 분석 업무 수행을 위한 별도 지정 절차 면제 ▲생리대·마스크 등 지면류제 의약외품 표시·기재사항 일부 면제 기준 삭제 ▲공중보건 위기상황 발생 시 국가출하승인 의약품 시료채취 절차 간소화이다. 먼저 조건부 허가와 우선심사 대상을 중증질환 치료제와 희귀의약품으로 규정한다. 아울러 조건부 허가를 받은 자는 매년 3월 말까지 임상시험 실시상황을 보고하고, 임상시험 종료 후에는 임상시험 결과보고서를 제출하며 우선심사 대상 의약품에 대해서는 특별한 사정이 없으며 40일 이내에 심사한다. 품목허가·신고 심사 결과의 공개 대상을 완제의약품으로 규정하고 품목허가권자의 의견을 들어 품목허가·신고일로부터 180일 이내에 심사 결과를 공개하도록 한다. 또 제조를 위해 수입해 주성분으로 사용하거나 주성분을 함유하는 원료의약품과 등록대상 원료의약품(DMF)을 해외제조소 등록 대상 의약품으로 추가한다. 임상시험실시기관으로 지정된 의료기관은 임상시험검체분석기관으로 따로 지정받지 않더라도 임상시험검체분석 업무를 할 수 있도록 했다. 현재 의약외품 중 생리대·마스크 등 지면류제는 용기 등에 효능·효과, 용법·용량, 위·수탁제조원과 같은 표시·기재가 면제돼 있었으나 앞으로는 다른 의약외품과 동일하게 이를 기재하도록 한다. 현행 생물학적제제 등 국가출하승인 대상 의약품은 식약처 공무원(또는 약사감시원)이 시료를 채취하고 출하승인 신청 수량은 봉인해야 하는 규정에 예외조항도 생긴다. 식약처는 감염병 대유행 등 공중보건 위기상황에 신속하게 의약품을 공급하고자 업체가 검정에 필요한 시료를 채취해 식약처장에게 제출할 수 있도록 해 국가출하승인에 소요되는 시간을 단축할 수 있도록 했다. 식약처는 12월 20일까지 의견을 받아 반영한다는 계획이다.

메디칼타임즈=최선 기자 국내 제약바이오업체들이 혈액암 치료제 개발 임상에서 잰걸음 행보를 보이고 있다. 크리스탈지노믹스의 아이발티노스타트가 임상 2상에서 가능성을 확인한 가운데, 압타바이오 품목이 희귀약에 지정되는 등 국내사들이 각각의 기전으로 도전장을 내밀고 있다. 최근 네오이뮨텍(Reg.S)은 재발·불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자에 대한 'NT-I7'과 노바티스 킴리아의 병용요법 임상 1b상에서 첫 환자 투약을 마쳤다. NT-I7은 단백질 조작 특허기술로 안정화시킨 '인터루킨-7(IL-7)' 분자와 단백질 지속형 플랫폼 기술 'hyFc'를 융합한 T세포 증폭제다. 여러 종류의 혈액암 동물 모델에서 T세포를 증폭 및 활성화했다. 자료사진 특히 NT-I7을 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 함께 투여하면, CAR-T가 늘고 지속성 및 표적 치료 활성이 크게 향상된 바 있다. 미만성거대 B세포 림프종(DLBCL)은 악성림프종인 비호지킨림프종(NHL) 중에서 약 25~30%를 차지한다. 아직까지 완치를 위한 치료법은 없으며 미국에서만 연간 2만명 이상의 환자가 발생하지만, 치료를 받아도 50%가량의 환자들이 부작용이나 재발 등을 겪는 것으로 알려졌다. 크리스탈지노믹스는 저메틸화제(hypomethylating) 치료에 실패한 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 임상 2상에서 골수형성이상증후군 치료제 아이발티노스타트 225mg투약한 환자에게서 종양이 완전히 사라지는 완전 관해(complete response)가 나타난 바 있다. 또 다른 환자에게서도 골수에서 종양이 사라지는 mCR(marrow complete response)도 확인했다. 앞으로 아이발티노스타트는 혈액암 표준치료제와 병용요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다. 한편 MDS는 원인 메커니즘은 아직 명확히 규명되지 않아 치료에 어려움을 겪고 있다. 골수에서 발생한 비정상적 세포들로 인해 말초 혈액에서 백혈구, 적혈구, 혈소판이 감소하게 돼 이 암에 걸리면 피를 만드는 기능에 문제가 생기며, 환자의 30% 정도는 급성골수성백혈병(AML)으로 악성 전환하게 된다. 압타바이오는 삼진제약과 공동연구 중인 혈액암 치료제 'Apta-16(SJP1604)'가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품 신청 당시 회사는 지정 대상을 내성 환자 등으로 한정했음에도, FDA 측에서 자체적으로 희귀의약품 적용 대상을 전체 혈액암 환자 대상으로 확대 승인했으며, 이는 신약 후보물질로서 'APTA-16'의 높은 가치를 인정받는 계기가 될 수 있다는 설명이다. 기술이전 가능성이 큰 후보로 보고 있다. 'Apta-16'은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인으로, 암세포를 빠르게 사멸시키는 급성 골수성 백혈병 치료 혁신신약이다. 'Apta-16(SJP1604)'는 올해 1월 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받고 급성 골수성 백혈병(AML) 내성 환자을 대상으로 임상시험을 진행하고 있다. 동물실험 모델에 해당 약물 투여 결과 생존 기간이 2배로 연장 효과를 보였으며, 애브비의 FDA 승인 약물 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여할 경우 약효가 약 20배 증가된 것을 확인했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 한미약품의 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트, HM15211)가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다. 한미약품 본사 전경 한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) FDA가 LAPSTriple Agonist를 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)했다고 12일 밝혔다. LAPSTriple Agonist는 작년 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 작년 7월에는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염)치료제 개발에 대한 패스트트랙으로도 지정받아 개발 단계마다 FDA의 협의를 통해 신속한 개발이 진행되고 있다. 이번 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 이는 국내 제약사 중 최다 건수다. 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다. 이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로인해 폐기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀질환이다. 한미약품 권세창 사장은 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미 있는 효과를 나타내는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다"며 "미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통 받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 한국다케다제약은 자사의 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '사람단백질C농축액'이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 지난 2일 희귀의약품으로 지정받았다고 18일 밝혔다. 식약처 공고 일부 발췌. 단백질C 결핍증은 희귀 유전 질환으로 혈액응고질환의 일종이며 유병률은 약 0.2~0.5%로 추정된다. 반복적인 정맥 혈전증이 특징적으로 나타나며 폐색전증을 동반하기도 한다. 이러한 증상들은 심근경색 및 뇌경색 등으로 이어질 수 있다 . 한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 "이번 소식은 국내 선천성 단백질C 결핍 환자 치료에 있어 중요한 첫 걸음이라고 생각한다"며 "앞으로도 선천성 단백질C 결핍증을 비롯해 여러 혈액응고질환을 앓고 있는 희귀질환자들의 치료 여정을 함께하는 동반자로서 헌신할 것"이라고 말했다. 한편, 식약처의 희귀약품 지정에 관한 규정에 따르면 희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다.

메디칼타임즈=문성호 기자 크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 11일 밝혔다. 자료사진. 아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택등이 가능하게 됐다. 급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 보이는 빠르게 진행되는 혈액암의 일종이다. American Cancer Society(미국 암학회)에 따르면, 2020년 미국에서만 1만 9940여명이 급성골수성백혈병을 진단받고 1만 1180여명이 이로 인해 사망하는 것으로 추정하고 있다. 급성골수성백혈병 치료제 시장은 주요 7개국 기준으로 2024년에는 9억 5000만달러(약 1조 500억원) 규모가 전망된다. 크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용해 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발계획을 세워 추진하고 있다. 우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며, 순차적으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와면역관문억제제와의 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정이다. 이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대해 희귀의약품 지정을 받은바 있다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약(Best-in-class)으로 미국 중심으로 개발하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=최선 기자 크리스탈지노믹스의 간암 신약후보 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 24일 밝혔다. ​ 아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다. ​ 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능한 혜택을 받게 됐다. ​ 특히 간암 대상 아이발티노스타트는 미국에서 허가 완료 시 복제약이 시장에 진입할 수 없는 7년간의 시장 독점권도 확보할 수 있다. ​ 크리스탈지노믹스는 아이발티노스타트로 적용되는 암 종류를 넓히고 병용치료 요법을 통해 활용도를 높인다는 계획이다. ​ 앞으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1/2상을 준비해 미국에서 진행할 예정이다. ​ 크리스탈지노믹스 관계자는 "간암에서 미국 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트의 미국 임상진행과 허가시점을 앞당길 수 있을 것"이라며 "다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약을 만들겠다"고 말했다. ​ 한편 크리스탈지노믹스가 개발한 신약 후보물질이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째이다. 지난해 8월 췌장암 치료제로 개발중인 아이발티노스타트가 지정됐고, 2017년 12월에는 백혈병 신약 후보물질 'CG-806'이 급성골수성백혈병(AML)로 지정을 받아 현재 미국 Aptose사에서 임상시험이 진행 중이다.

메디칼타임즈=최선 기자 보령제약(대표 안재현 이삼수)의 소세포폐암(SCLC, small cell lung cancer)신약 '러비넥테딘(lurbinectedin)'이 식품의약품안전처로부터 희귀 의약품으로 지정됐다. '러비넥테딘'이 희귀 의약품으로 지정 받은 적응증은 '1차 백금포함 화학요법에 실패한 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료'로 해당 질환은 폐암 중에서도 공격적인 성향이 강하고 치료 후 재발률도 높은 것으로 알려져 있다. 보령제약의 소세포폐암 신약 러비넥테딘이 희귀약으로 지정됐다. '러비넥테딘'은 지난 6월 미국식품의약국(FDA)으로부터 기존 치료제와의 비교를 통해 안전성, 유효성에서의 우월성을 입증한 2상임상 결과를 인정받아 3상 조건부 신속승인(accelerated approval) 및 우선 심사(priority review) 승인을 획득한 바 있다. 현재 '러비넥테딘'은 원개발사인 스페인 파마마사가 글로벌 임상3상을 진행 중이다. '러비넥테딘'은 지난 2017년 보령제약이 스페인 파마마사로부터 기술도입 계약 체결을 통해 국내 개발 및 판매에 대한 독점 권한을 보유하고 있다. 보령제약은 올해 안으로 국내 허가를 신청할 계획이며, 승인절차가 순조롭게 진행되면 2021년 '러비넥테딘'을 발매할 수 있을 것으로 예상된다. 이를 통해 환자들의 치료성과 향상에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대하고 있다. 한편, 보령제약은 렘데시비르 대비 최대 2,800배의 코로나19 항바이러스 활성을 확인한 항암신약 '아플리딘(성분명: 플리티뎁신 plitidepsin)에 대해 지난 7월말 식약처에 임상1상 IND 신청을 진행했으며, 승인이 완료되는 대로 국내 임상에 착수할 예정이다.